4月17日是第37个“世界血友病日”，今年的活动主题为“科学防治血友病，让生命不再脆弱”。中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授认为，医患共同决策理念的推广、全程管理体系的建立以及创新治疗方案的突破，让患者在疾病管理中拥有了更积极的参与权，为血友病患者需求的更好满足以及疾病全方位管理注入了新的可能，血友病的诊疗和病程管理正朝着更科学、高效和可持续的方向迈进。

中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授

  近年来，中国血友病防治水平已经取得了巨大的进步，患者需求正在从“减轻严重出血保命”“减少出血减缓残疾”，逐渐向“零出血无残疾”的自由生活状态转变。杨仁池表示，“跟过去相比，我国血友病的防治水平进步显著。但血友病患者还面临着诸多长期挑战，尤其是反复自发性出血，它们悄无声息但伤害巨大，是导致患者肢体功能丧失、生活质量降低的关键影响因素。当前临床对于血友病的治疗目标已经逐渐从提高患者生存率，减少关节残疾的发生率，转向定期规律性因子替代治疗（即预防和减少出血），通过规律性的长期管理避免出血的发生和对急性出血的有效控制。”

南方医科大学南方医院血液科孙竞教授

  南方医科大学南方医院血液科孙竞教授介绍，“近年来国内外血友病诊疗指南均以‘出血预防’和‘保护关节’为双重治疗目标，关节健康逐渐引起关注。中国血友病患者普遍面临着关节损伤问题，反复出血导致不可逆的关节损伤，患者面临较重的疾病负担，也面临着关节损伤导致的沉重的生活负担。对此，个体化治疗正在成为血友病管理的新趋势，而‘医患共同决策’正是其中的核心。”

  据介绍，医患共同决策是一种医生与患者共同参与制定治疗决策的方法，它强调医生与患者之间的充分沟通和信息共享。在医患共同决策过程中，医生会详细告知患者关于疾病的情况、各种治疗方案的利弊及可能的风险，而患者则根据自身的治疗目标、生活方式、经济状况等因素，与医生一起讨论并选择相对最合适的治疗方案。这种模式不仅能够提升患者对治疗过程的满意度和依从性，还能减少因信息不对称造成的误解，实现个性化、精准化的治疗，从而提高治疗效果和生活质量。

  血友病作为罕见病的一种，存在着罕见病诊疗中的普遍问题，患者也面临着相应的治疗困境，由于医疗资源分布不均，不同地区的患者预后差异明显，在有些地区基础的药物可及得不到保证，同时更需要贯穿全病程的综合管理方案。孙竞表示，“血友病作为一种需要长期管理的慢性疾病，治疗过程复杂，涉及预防出血、关节保护等多个方面。这就需要医生更全面地考虑患者的实际情况和需求，制定更科学、更符合患者个人情况的治疗计划，同时患者要深入解自己的病情和治疗选项，增强自我管理能力，让每一位血友病患者都能参与到自己的健康管理中来，与医生携手，才可能实现‘双维达标’——减少出血次数、保护关节健康。”

  “‘双维达标’的理念体现了医生和患者共同进行治疗决策的精神和意义：患者需要定期评估出血程度和关节状态，因为一些亚临床型的关节出血通过自身感受是难以发现的，必须要通过超声评估才能发现，并动态调整诊疗目标和治疗方案。很多因素决定了血友病的治疗需要多学科综合关怀，从而帮助患者获得更好的疾病管理和生活状态，这也是实现血友病终极防治目标——‘同质化诊疗、属地化管理’的必经之路。”杨仁池表示。